Elamipretide
Mitochondrien-gerichtetes Tetrapeptid
Auch bekannt als: SS-31, MTP-131, Forzinity, Bendavia
Erstes zugelassenes Cardiolipin-gerichtetes Mitochondrien-Therapeutikum. Lehrreiches Beispiel für Nuance: zugelassen auf Basis eines Surrogat-Endpunkts (Muskelkraft), während der randomisierte Primärendpunkt (6-Minuten-Gehtest) verfehlt wurde.
moderat
Bindet reversibel an Cardiolipin der inneren Mitochondrienmembran → stabilisiert die Atmungsketten-Superkomplexe, steigert die Effizienz des Elektronentransports und senkt die Bildung reaktiver Sauerstoffspezies.
Stabilisiert Cardiolipin in der inneren Mitochondrienmembran und verbessert die Effizienz der Atmungskette – direkter Bezug zu mitochondrialer Dysfunktion. Klinische Ergebnisse (u. a. primäre Endpunkte) bislang gemischt.
Mechanistische Plausibilität — kein für den Menschen nachgewiesener Anti-Aging-Effekt.
- Barth-Syndrom (Surrogat: Muskelkraft) · Humanmoderat
- Primäre mitochondriale Myopathie · Humanpräklinisch
- Breite „Mito-Verjüngung“ · —präklinisch
| Quelle | n | Design | Dauer | Endpunkte | Ergebnis | Limitationen |
|---|---|---|---|---|---|---|
| TAZPOWER (NCT03098797) – Barth-Syndrom | ≈ 12 (Crossover) + Verlängerung | RCT, doppelblind, Crossover + offene Verlängerung | RCT-Teil + 168 Wochen offen | 6-Minuten-Gehtest / Knieextensoren-Kraft | RCT-Primärendpunkt (6MWT) NICHT signifikant; offen: Kraft +> 45 %, anhaltend | kleine Fallzahl, Surrogat-Endpunkt |
| SPIBA-001 – Natural-History-kontrolliert | — | Vergleich gegen Naturverlauf | — | Funktion/Kraft | stützende Evidenz für die Zulassung | kein klassischer RCT-Arm |
| MMPOWER-3 – primäre mitochondriale Myopathie | 218 | RCT, placebokontrolliert | 24 Wochen | 6MWT | primärer Endpunkt nicht erreicht | negativ |
Häufig beworben — nicht gleichbedeutend mit belegter Wirkung.
Keine Anwendungs- oder Dosierempfehlung und keine Umrechnung in Injektionseinheiten.
Reaktionen an der Injektionsstelle (meist mild–moderat).
—
siehe Fachinformation.
- Bestätigung des klinischen Nutzens (Post-Marketing)
- trockene AMD und weitere Mito-Indikationen
- FDA (19.09.2025): Accelerated Approval Elamipretide (Forzinity) für Barth-Syndrom. · FDA 2025
- Übersicht: Elamipretide, Cardiolipin-gerichtete Mito-Therapie. Drug Discov Ther 2026 (PMID 41260682). · 10.5582/ddt.2025.01111
Was ist Elamipretide?
Erstes zugelassenes Cardiolipin-gerichtetes Mitochondrien-Therapeutikum. Lehrreiches Beispiel für Nuance: zugelassen auf Basis eines Surrogat-Endpunkts (Muskelkraft), während der randomisierte Primärendpunkt (6-Minuten-Gehtest) verfehlt wurde.
Wie wirkt Elamipretide?
Bindet reversibel an Cardiolipin der inneren Mitochondrienmembran → stabilisiert die Atmungsketten-Superkomplexe, steigert die Effizienz des Elektronentransports und senkt die Bildung reaktiver Sauerstoffspezies.
Wie gut ist Elamipretide belegt?
Höchste erreichte Evidenzstufe in unserer Einstufung: „moderat“. Es liegen 3 ausgewertete Humanstudien vor.
Ist Elamipretide in Österreich und der EU zugelassen?
FDA-Zulassung (accelerated approval) am 19.09.2025 als Forzinity (Stealth BioTherapeutics) für das Barth-Syndrom (≥ 30 kg) – das erste Medikament dafür. Sonst experimentell; Bestätigungsstudie als Auflage.
Welche Nebenwirkungen sind für Elamipretide bekannt?
Reaktionen an der Injektionsstelle (meist mild–moderat).
Elamipretide wird hier eingeordnet: Peptide und Anti-Aging — mit Evidenztabelle aller Substanzen dieses Bereichs.
Zuletzt redaktionell geprüft: 2026-08-07 · Wie wir Evidenz bewerten