Melflufen
Peptid-Wirkstoff-Konjugat (Alkylanz-Prodrug)
Auch bekannt als: Melphalanflufenamid, Pepaxto, Pepaxti
First-in-Class-Peptid-Wirkstoff-Konjugat, das ein Alkylanz gezielt in Myelomzellen freisetzt. Lehrreiches Beispiel für regulatorische Volatilität: in den USA nach Sicherheits-/Überlebenssignal zurückgezogen, in der EU zugelassen.
begrenzt
Das lipophile Konjugat reichert sich in Tumorzellen an und wird durch dort angereicherte Aminopeptidasen gespalten → rasche intrazelluläre Freisetzung und Einschluss des Alkylanz Melphalan → DNA-Schädigung. Aktiv auch in Melphalan-/Bortezomib-resistenten Zellen.
Onkologisch orientierte Peptide zielen auf Tumor- und Proliferationsbiologie. Da Krebs eine zentrale Alterskrankheit ist, besteht ein indirekter Bezug (zelluläre Seneszenz, genomische Instabilität); ein eigenständiger „Verjüngungs“-Mechanismus ist damit nicht gemeint.
Mechanistische Plausibilität — kein für den Menschen nachgewiesener Anti-Aging-Effekt.
- Multiples Myelom (refraktär) · Humanbegrenzt
| Quelle | n | Design | Dauer | Endpunkte | Ergebnis | Limitationen |
|---|---|---|---|---|---|---|
| HORIZON / OCEAN (Phase 2/3) | — | klinisch | — | Ansprechen, Überleben | Wirksamkeit bei refraktärem Myelom; OCEAN warf Überlebensbedenken auf → US-Rücknahme | Nutzen/Risiko umstritten |
Häufig beworben — nicht gleichbedeutend mit belegter Wirkung.
Keine Anwendungs- oder Dosierempfehlung und keine Umrechnung in Injektionseinheiten.
Knochenmarksuppression (Zytopenien), Infektionen.
—
siehe Fachinformation (EU).
- Patientenselektion
- Stellenwert nach US-Rücknahme
- Dhillon S. (2021). Melphalan Flufenamide: First Approval; HORIZON/OCEAN-Studien. · Review/Trials
Was ist Melflufen?
First-in-Class-Peptid-Wirkstoff-Konjugat, das ein Alkylanz gezielt in Myelomzellen freisetzt. Lehrreiches Beispiel für regulatorische Volatilität: in den USA nach Sicherheits-/Überlebenssignal zurückgezogen, in der EU zugelassen.
Wie wirkt Melflufen?
Das lipophile Konjugat reichert sich in Tumorzellen an und wird durch dort angereicherte Aminopeptidasen gespalten → rasche intrazelluläre Freisetzung und Einschluss des Alkylanz Melphalan → DNA-Schädigung. Aktiv auch in Melphalan-/Bortezomib-resistenten Zellen.
Wie gut ist Melflufen belegt?
Höchste erreichte Evidenzstufe in unserer Einstufung: „begrenzt“. Es liegen 1 ausgewertete Humanstudien vor.
Ist Melflufen in Österreich und der EU zugelassen?
Wechselhafte Zulassung: FDA-Schnellzulassung 2021, danach US-Rücknahme nach der OCEAN-Studie; in der EU als Pepaxti zugelassen.
Welche Nebenwirkungen sind für Melflufen bekannt?
Knochenmarksuppression (Zytopenien), Infektionen.
Zuletzt redaktionell geprüft: 2026-08-07 · Wie wir Evidenz bewerten